داروهای طراحی‌شده با هوش مصنوعی وارد کارآزمایی بالینی می‌شوند؛ ۲۰۲۶ سال پاسخ به اثربخشی آن‌ها است

داروهای طراحی‌شده با هوش مصنوعی اکنون در آزمایش‌های انسانی قرار دارند و صنعت داروسازی در آستانه فهمیدن این است که آیا کشف سریع‌تر به داروی بهتر منجر می‌شود یا خیر. این دو ادعای جداگانه هستند و سال ۲۰۲۶ سالی است که این دو سرانجام جداگانه آزمایش می‌شوند.

ادعای اول — اینکه هوش مصنوعی کشف دارو را سرعت می‌بخشد — اثبات شده است. مدل‌های Machine Learning اکنون اهداف امیدوارکننده را شناسایی می‌کنند، مولکول‌های کاندید تولید می‌کنند و رفتار اتصال را در کسری از زمانی که غربالگری سنتی آزمایشگاهی نیاز داشت، پیش‌بینی می‌کنند. ادعای دوم — اینکه داروهای کشف‌شده با هوش مصنوعی پس از رسیدن به بیماران بهتر عمل می‌کنند — به هیچ وجه اثبات نشده است. این ادعا هرگز در مقیاس بزرگ آزمایش نشده است، زیرا تا امسال، تعداد کمی از کاندیدهای طراحی‌شده با هوش مصنوعی به اندازه کافی در توسعه بالینی پیشرفت کرده بودند تا داده‌های واقعی از اثربخشی و ایمنی تولید کنند. در سال ۲۰۲۶، موجی از آن‌ها به طور همزمان به آزمایش‌های فاز ۲ و فاز ۳ می‌رسند، به این معنی که صنعت اولین پاسخ واقعی خود را دریافت می‌کند.

چه چیزی واقعاً در مدل‌های زیربنایی تغییر کرد

تغییر فنی پشت این موج با AlphaFold 3 آغاز شد که توسط Google DeepMind در سال ۲۰۲۴ منتشر شد. نسخه‌های قبلی AlphaFold ساختار تا شده یک پروتئین واحد را از توالی اسید آمینه آن پیش‌بینی می‌کردند — مفید، اما محدود به یک مولکول به تنهایی. AlphaFold 3 پیش‌بینی را به نحوه تعامل پروتئین‌ها با پروتئین‌های دیگر، با DNA و RNA و با لیگاندهای مولکول کوچک گسترش داد — رویداد فیزیکی واقعی که یک دارو برای اثرگذاری باید ایجاد کند. این مهم است زیرا بیشتر بیماری‌ها ناشی از یک پروتئین نادرست تا شده نیست که به تنهایی نشسته باشد؛ آن‌ها شامل اتصال یک مولکول به مولکول دیگر، مسدود کردن یا فعال کردن آن هستند.

با این حال، پیش‌بینی ساختار به تنهایی یک دارو را طراحی نمی‌کند — آنچه را که از قبل وجود دارد توصیف می‌کند. مرحله بعدی طراحی مولد است: ساختن یک مولکول کاملاً جدید که برای اتصال به یک هدف خاص طراحی شده است. NVIDIA در GTC 2026 Proteina-Complexa را به عنوان بخشی از پلتفرم BioNeMo خود معرفی کرد، یک مدل مولد که به طور خاص برای طراحی اتصال‌دهنده‌های پروتئینی جدید ساخته شده است، نه پیش‌بینی شکل اتصال‌دهنده‌های شناخته شده. Novo Nordisk، Viva Biotech و Manifold Bio از آن برای تولید کاندیدهای اتصال‌دهنده برای اهداف درمانی استفاده می‌کنند، سپس هزاران گزینه محاسباتی تولید شده را به تعداد انگشت‌شماری که ارزش سنتز و آزمایش دارند، محدود می‌کنند.

یک محدودیت جداگانه نیز در حال بررسی است: اکثر پیش‌بینی‌های ساختار یک عکس فوری ایستا تولید می‌کنند، اما پروتئین‌ها ایستا نیستند — آن‌ها خم می‌شوند، جابجا می‌شوند و با نزدیک شدن و اتصال یک دارو تغییر شکل می‌دهند. پلتفرمی به نام YuelDesign، همراه با ابزارهای مرتبط YuelPocket و YuelBond، فرآیند اتصال پویا را به جای یک ساختار منجمد واحد مدل‌سازی می‌کند و هدف آن تولید پیش‌بینی‌های دقیق‌تر از رفتار واقعی یک مولکول کاندید در داخل سلول است. پیش‌بینی ساختار ایستا ممکن است نارسایی‌های اتصالی را که تنها زمانی ظاهر می‌شوند که پروتئین هدف حرکت می‌کند، از دست بدهد.

آنچه از صفحه کامپیوتر به آزمایش انسانی منتقل می‌شود

در سه‌ماهه اول ۲۰۲۶، مقالات منتشر شده در مجلات معتبر (peer-reviewed) اعتبارسنجی تجربی مولکول‌های طراحی‌شده با هوش مصنوعی و ابزارهای بیولوژیکی را در محیط‌های پیش‌بالینی گزارش کردند — به این معنی که طراحی‌ها در آزمایش‌های آزمایشگاهی، نه فقط در شبیه‌سازی، اثبات شدند. این مرحله اعتبارسنجی دلیل پیشرفت گروهی از کاندیدها به ارزیابی انسانی است. روش‌هایی که وارد آزمایش‌ها می‌شوند شامل درمان‌های پپتیدی، آنتی‌بادی‌ها و کاندیدهای مبتنی بر mRNA هستند — سه دسته دارویی بسیار متفاوت با خطوط تولید متفاوت، حالت‌های شکست متفاوت و سوابق نظارتی متفاوت، که خود مفید است: اگر داروهای طراحی‌شده با هوش مصنوعی در یک روش موفق شوند اما در دیگری نه، این به محققان می‌گوید که نقاط قوت واقعی فناوری کجاست.

اعداد پذیرش که همه به آن استناد می‌کنند و آنچه اندازه نمی‌گیرند

نظرسنجی‌های صنعتی گزارش می‌دهند که تقریباً نیمی از شرکت‌های بیوتکنولوژی که از هوش مصنوعی در توسعه دارو استفاده می‌کنند، زمان رسیدن به هدف را کاهش می‌دهند و ۴۲٪ دقت یا نرخ موفقیت را در مدل‌های محاسباتی خود بهبود می‌بخشند. این اعداد به طور مداوم به عنوان شواهدی برای اثربخشی کشف داروی هوش مصنوعی ذکر می‌شوند. آن‌ها واقعی هستند، اما چیزی محدودتر از "اثربخشی" را اندازه می‌گیرند. زمان رسیدن به هدف و نرخ موفقیتِ ضربه (hit rate) توصیف می‌کنند که یک شرکت با چه کارایی از یک سؤال تحقیقاتی به یک مولکول کاندید ارزشمند برای آزمایش حرکت می‌کند. آن‌ها هیچ چیزی در مورد ایمن بودن آن مولکول، عبور از آزمایش فاز ۲، یا عملکرد بهتر از یک داروی کشف‌شده به روش متعارف در داخل بدن انسان نمی‌گویند. یک شرکت می‌تواند زمان کشف خود را به نصف کاهش دهد و همچنان شاهد شکست مولکول حاصل در کلینیک باشد — آن نتیجه کاملاً با ارقام ۵۰٪/۴۲٪ سازگار است، زیرا آن ارقام هرگز موفقیت بالینی را در درجه اول اندازه‌گیری نمی‌کردند.

چرا سرعت موفقیت را تضمین نمی‌کند

نرخ شکست پایه بیوتکنولوژی دلیل اهمیت این تمایز است. کاندیدهای دارویی که وارد آزمایش‌های بالینی می‌شوند در اکثر موارد شکست می‌خورند، صرف‌نظر از نحوه کشف آن‌ها — به ویژه فاز ۲ از نظر تاریخی جایی است که مولکول‌های امیدوارکننده از بین می‌روند، اغلب به این دلیل که اثربخشی در انسان با پیش‌بینی مدل‌های پیش‌بالینی مطابقت ندارد. کشف مبتنی بر هوش مصنوعی هنوز آن پویایی را تغییر نداده است، زیرا تا سال ۲۰۲۶ حجم کافی از کاندیدهای بالینی طراحی‌شده با هوش مصنوعی برای دانستن اینکه آیا تغییر خواهد داد یا خیر وجود نداشت. مدلی که در پیش‌بینی اتصال یک مولکول به هدف خود بسیار خوب است، هیچ چیزی در مورد اینکه آیا اتصال به آن هدف واقعاً بیماری را درمان می‌کند، آیا مولکول در دوز مؤثر سمی است، یا آیا در جمعیت بیماران با تنوع ژنتیکی رفتار قابل پیش‌بینی دارد، نمی‌گوید. این‌ها سؤالاتی هستند که آزمایش‌های فاز ۲ و فاز ۳ برای پاسخ به آن‌ها وجود دارند و هیچ میزان پیچیدگی محاسباتی بالادستی جایگزین آن داده‌ها نمی‌شود.

در سال ۲۰۲۶ چه باید تماشا کرد

برای سرمایه‌گذاران، حرفه‌ای‌های بیوتکنولوژی و هر کسی که این حوزه را دنبال می‌کند، سیگنال مفید یک اعلامیه دیگر در مورد سرعت کشف نیست — بلکه داده‌های آزمایشی است. به طور خاص: تماشا کنید که آیا نتایج فاز ۲ و فاز ۳ برای کاندیدهای طراحی‌شده با هوش مصنوعی نرخ شکستی را نشان می‌دهند که به طور معناداری با خطوط پایه تاریخی صنعت متفاوت است، در هر جهت. تماشا کنید کدام روش ابتدا نتایج را گزارش می‌دهد — پپتیدها معمولاً سریع‌تر از کاندیدهای آنتی‌بادی یا mRNA از آزمایش‌ها عبور می‌کنند، بنابراین نتایج اولیه پپتید ممکن است قبل از تکمیل تصویر برای دو روش دیگر برسد. تماشا کنید آیا شرکت‌هایی که از مدل‌های اتصال پویا مانند YuelDesign استفاده می‌کنند، عملکرد بالینی متفاوتی نسبت به آن‌هایی که عمدتاً بر پیش‌بینی ساختار ایستا تکیه می‌کنند، گزارش می‌دهند، زیرا این شواهد اولیه خواهد بود که رویکرد پویا کاندیدهای بالینی قابل انتقال‌تری تولید می‌کند. و تماشا کنید Novo Nordisk، Viva Biotech و Manifold Bio چگونه درباره کاندیدهای مشتق از BioNeMo خود پس از وجود داده‌های آزمایشی صحبت می‌کنند — تمایل یک شرکت به انتشار نتایج منفی، نه فقط مثبت، یک نماینده معقول برای این است که آیا ادعاهای زیربنایی در برابر بررسی دقیق مقاومت می‌کنند.