داروهای طراحی‌شده با هوش مصنوعی به اولین تأیید نظارتی خود نزدیک می‌شوند

زیست‌شناسی مولد به‌آرامی از یک نمایش تحقیقاتی به واقعیتی بالینی تبدیل شده است. تا اواسط ۲۰۲۶، بیش از ۱۷۳ برنامه دارویی که مولکول‌های آن‌ها توسط هوش مصنوعی طراحی شده در حال آزمایش بالینی فعال هستند — نسبت به ۶۷ مورد در ۲۰۲۳ و تنها ۳ مورد در ۲۰۱۶. پیشرفته‌ترین کاندیدای این حوزه، rentosertib شرکت Insilico Medicine برای فیبروز ریوی ایدیوپاتیک، اکنون در فاز III است و تحلیلگران احتمال حدود ۶۰٪ برای دریافت اولین تأییدیه نظارتی یک داروی کاملاً طراحی‌شده با هوش مصنوعی در ۲۰۲۶ یا ۲۰۲۷ قائل هستند.

این موضوع اهمیت دارد چون کشف دارو از نظر تاریخی کندترین و پرهزینه‌ترین بخش رساندن داروی جدید به بیماران بوده — فرآیندی که به‌طور سنتی ۱۰ تا ۱۵ سال و بیش از یک میلیارد دلار به‌ازای هر داروی تأییدشده طول می‌کشد. داروهای طراحی‌شده با هوش مصنوعی مراحل بالینی یا بررسی نظارتی را دور نمی‌زنند، اما بخش ابتدایی این خط لوله را به‌شدت فشرده می‌کنند و داده‌های آزمایشی که اکنون ظاهر می‌شوند اولین آزمون واقعی این هستند که آیا مولکول‌های تولیدشده با AI در انسان به‌خوبی مولکول‌های کشف‌شده به روش سنتی عمل می‌کنند یا خیر.

زیست‌شناسی مولد واقعاً چگونه کار می‌کند

برخلاف کشف سنتی دارو که کتابخانه‌های مولکول موجود را غربال می‌کند یا اصلاحات تدریجی در ترکیبات شناخته‌شده انجام می‌دهد، مدل‌های زیست‌شناسی مولد ساختار‌های پروتئینی و مولکول‌های کوچک کاملاً جدیدی را از صفر طراحی می‌کنند که به‌صورت محاسباتی برای یک هدف زیستی خاص بهینه شده‌اند، پیش از هرگونه سنتز آزمایشگاهی. پلتفرم Insilico Medicine، برای مثال، از هوش مصنوعی مولد برای شناسایی هدف بیماری و طراحی مولکولی جدید علیه آن استفاده می‌کند — فرآیندی که این شرکت می‌گوید می‌تواند فاز چندساله کشف سنتی را به چند ماه فشرده کند.

Rentosertib، کاندیدای اصلی Insilico، فیبروز را هدف قرار می‌دهد — فرآیندی بیمارگونه که هوش مصنوعی در آن قدرت خاصی دارد، چراکه بازسازی بافت فیبروزی شامل تعاملات چندپروتئینی پیچیده‌ای است که با رویکردهای سنتی ساختار-فعالیت دشوار مدل‌سازی می‌شود. در نتایج فاز IIa گزارش‌شده در اواسط ۲۰۲۵، دارو بهبود قابل‌اندازه‌گیری در عملکرد ریه بیماران فیبروز ریوی ایدیوپاتیک نشان داد، بیماری‌ای با گزینه‌های درمانی مؤثر کم و نرخ بقای پنج‌ساله بدتر از بسیاری سرطان‌ها.

چه کسانی واقعاً در مرحله بالینی هستند

خط لوله Insilico عمیق‌ترین در این حوزه است: rentosertib در فاز III، سه برنامه دیگر در فاز II و هشت مورد در فاز I. اما این شرکت تنها نیست. Generate Biomedicines درمان‌های پروتئینی جدیدی را کاملاً از صفر و به‌صورت محاسباتی طراحی می‌کند به‌جای اصلاح موارد موجود. Recursion Pharmaceuticals، پس از ادغام با Exscientia، یک پلتفرم کشف هوش مصنوعی یکپارچه عمودی با چندین کاندیدای بالینی فعال اجرا می‌کند — Exscientia پیش‌تر یک مولکول کوچک طراحی‌شده با AI برای اختلال وسواس فکری-عملی را ظرف تنها ۱۲ ماه از مفهوم به آزمایش انسانی رساند. BenevolentAI داروی BEN-8744، یک مهارکننده PDE10 برای کولیت اولسراتیو، را در فاز I دارد. Relay Therapeutics در حال اجرای آزمایش‌های فاز I روی RLY-1971، یک مهارکننده SHP2 برای تومورهای جامد است.

در سطح صنعت، انتظار می‌رود ۱۵ تا ۲۰ برنامه دارویی مبتنی بر AI فقط طی سال ۲۰۲۶ وارد آزمایش‌های کلیدی فاز III شوند — مرحله‌ای که بلافاصله قبل از درخواست تأییدیه قرار دارد. این حجم که به‌طور همزمان در چندین شرکت و حوزه بیماری ظاهر می‌شود، قوی‌ترین نشانه تاکنون است که زیست‌شناسی مولد از اثبات مفهوم فراتر رفته و به روش‌شناسی تکرارپذیر کشف دارو تبدیل شده است.

چرا نهادهای نظارتی برای همراهی شتاب می‌گیرند

FDA در حال ساخت زیرساخت نظارتی مخصوص داروهای مبتنی بر AI است به‌جای رفتار با آن‌ها به‌عنوان موردی خاص در مسیرهای موجود. این سازمان برنامه CDER AI Pilot خود را راه‌اندازی کرد و در دسامبر ۲۰۲۵ اولین ابزار AI خود را برای استفاده مستقیم در طراحی و تحلیل آزمایش بالینی تأیید صلاحیت کرد. موضع عمومی این سازمان تأکید دارد که داروهای طراحی‌شده با AI با همان استاندارد شواهد سایر کاندیداها سنجیده می‌شوند — داده‌های آزمایشی قوی و نظارت انسانی بر ادعاهای مبتنی بر AI — نه اینکه صرفاً به این دلیل که AI در کشف دخیل بوده، مسیر تأیید سریع‌تری دریافت کنند.

این تمایز برای نحوه خواندن پیش‌بینی‌های «اولین تأییدیه تا ۲۰۲۶-۲۰۲۷» اهمیت دارد: شتاب AI تقریباً به‌طور کامل در فاز کشف و طراحی رخ می‌دهد، نه در فاز آزمایش بالینی. یک دارو همچنان باید همان معیارهای ایمنی و اثربخشی فاز I، II و III را که هر ترکیب کشف‌شده سنتی باید بگذراند، طی کند. چیزی که تغییر می‌کند سرعت رسیدن یک مولکول امیدوارکننده به خط شروع این فرآیند است، نه سرعت رسیدن به خط پایان.

مرحله بعدی چیست

در مه ۲۰۲۶، سازمان غیرانتفاعی Biohub یک مدل هوش مصنوعی متن‌باز برای طراحی پروتئین منتشر کرد که ابتدا اهداف سرطان و سیستم ایمنی را هدف قرار می‌دهد — اقدامی که می‌تواند مانع ورود استارتاپ‌های کوچک‌تر زیست‌فناوری را که نمی‌توانند پلتفرم‌های اختصاصی زیست‌شناسی مولد را از صفر بسازند، کاهش دهد. اگر مدل‌های متن‌باز کاندیداهای در سطح بالینی تولید کنند، انتظار می‌رود میدان کنونی پنج یا شش رهبر تأمین‌مالی‌شده به‌سرعت گسترش یابد.

برای سرمایه‌گذاران زیست‌فناوری و مشارکت‌های دارویی، سیگنال عملی که باید دنبال کرد نتیجه فاز III rentosertib از Insilico است — نتیجه مثبت قوی‌ترین شاهد تاکنون خواهد بود که مولکول‌های طراحی‌شده با AI می‌توانند با نرخ موفقیت بالینی کشف سنتی برابری کنند و احتمالاً موجی از قراردادهای مجوز و اعلام مشارکت از شرکت‌های بزرگ‌تر دارویی که تاکنون بیشتر از حاشیه زیست‌شناسی مولد را تماشا کرده‌اند، به‌راه خواهد انداخت.